El Ministeri de Sanitat, Consum i Benestar Social ha aprovat el finançament en el Sistema Nacional de Salut de Scemblix (asciminib) de Novartis per al tractament d'adults amb leucèmia mieloide crònica amb cromosoma Filadèlfia positiu en fase crònica (LMC Ph+ FC), prèviament tractats amb dos o més inhibidors de tirosina cinasa (ITKs).

Es tracta del primer i únic inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket), que proporciona una alternativa terapèutica innovadora per als pacients amb LMC que presenten una resposta inadequada o una mala tolerabilitat després del tractament amb dos ITKs.

El doctor Valentín García Gutiérrez, hematòleg de l'Hospital Universitari Ramón i Cajal i president del Grup Espanyol de LMC, destaca que "l'arribada de Scemblix ens permet oferir un tractament eficaç i segur a pacients en qui s'havien esgotat ja les opcions terapèutiques. Per primera vegada, disposem d'un tractament amb un mecanisme d'acció diferent dels anteriors, el que aporta importants avantatges. A més, el seu excel·lent perfil de seguretat tindrà una implicació directa en la qualitat de vida dels pacients".

La LMC és un tipus de leucèmia crònica causada per l'aparició del cromosoma filadelfia que actualment representa entre el 15% i el 20% de totes les leucèmies. En els últims anys s'han registrat importants avenços|avanços en el seu tractament, com l'arribada fa 20 anys dels tractaments ITKs, que han permès cronificar la malaltia i assolir una esperança de vida similar a la de la població general en aquells pacients diagnosticats en una fase crònica. L'arribada de Scemblix porta una nova oportunitat a aquells pacients que no aconsegueixen controlar la seva malaltia amb els tractaments actuals.

En paraules de Lupe Martínez, directora Médica de Novartis, "fa 20 anys, aconseguim canviar radicalment el tractament de la leucèmia mieloide crònica, donant una nova esperança als professionals i als pacients, que fins aleshores tenien un pronòstic molt desfavorable. El nostre compromís ens ha portat a continuar avançant en investigació per millorar els resultats i abordar els problemes de resistència o intolerància a què s'enfronten molts pacients. L'arribada del nostre nou fàrmac marca una nova fita que ens permet transformar una vegada més el tractament de la malaltia i aportar una nova alternativa als pacients que més ho necessiten".

L'aprovació de Scemblix, que compta amb la designació de medicament orfe per part de l'EMA, està basada en els resultats de l'estudi pivotal ASCEMBL de fase III, que va mostrar una taxa de resposta molecular major (RMM) de gairebé el doble en pacients tractats amb asciminib en comparació amb bosutinib (25,5% davant el 13,2%, [P=0,029]), amb una taxa de discontinuació a causa de reaccions adverses més de tres vegades menor (5,8% davant 21,1%) a les 24 setmanes en l'objectiu primari. Aquests resultats es van confirmar en el seguiment a més llarg termini de 96 setmanes, en el qual la taxa de RMM va ser de més del doble amb el fàrmac de Novartis (37,6%, IC del 95%: 29,99-45,65), en comparació amb bosutinib (15,8%, IC del 95%: 8,43-25,96), i la taxa de discontinuació a causa de reaccions adverses va ser del 7,7% per a asciminib i del 26,3 % per a bosutinib.