El Ministeri de Sanitat, Consum i Benestar Social ha aprovat el finançament en el Sistema Nacional de Salut de Fabhalta (iptacopán) de Novartis per al tractament de l'hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN) amb anèmia hemolítica prèviament tractada amb inhibidors de C5. Es tracta de la primera teràpia oral disponible per als pacients amb aquesta malaltia rara, que ofereix una alternativa davant els tractaments intravenosos actuals, i que estarà disponible en el Sistema Nacional de Salut a partir de l'1 de juliol.
La HPN és una malaltia rara i òrfena que afecta entre 10 i 20 persones per milió a tot el món. Generalment, es diagnostica en persones joves, entre els 30 i els 40 anys, després d'un llarg retard diagnòstic que, de mitjana, supera els dos anys. Es tracta d'un trastorn sanguini en el qual el sistema immunitari destrueix els glòbuls vermells.
En les persones amb HPN, els glòbuls vermells manquen d'un escut protector de proteïnes, la qual cosa els fa vulnerables a ser atacats i destruïts pel sistema del complement, una part clau del sistema immunitari que actua com primera línia de defensa contra infeccions. Aquesta patologia pot manifestar-se de diferent forma en cada persona, podent provocar fatiga extrema, anèmia, trombosi, dificultat respiratòria i orina fosca, entre altres símptomes que impacten significativament en la qualitat de vida.
Segons la doctora Marta Morado, secretària general de la SEHH i presidenta del Grup Espanyol d'Eritropatología, "encara que els inhibidors de C5 han millorat el pronòstic, molts pacients continuen presentant anèmia crònica, que provoca fatiga i impacta en la seva qualitat de vida, i a més depenen de tractaments intravenosos a l'hospital".
"Per primera vegada comptem amb una opció oral per a la HPN, amb resultats molt positius en el control de la malaltia i un perfil de seguretat favorable", assenyala el doctor David Beneitez, responsable de la Unitat d'Eritropatología de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona.
L'aprovació de Fabhalta es basa en els resultats dels estudis de Fase III APPLY-PNH i APPOINT-PNH, que han demostrat es va demostrar superioritat en la millora dels nivells d'hemoglobina (Hb) en absència de transfusions de glòbuls vermells i en la taxa d'evitació de transfusions, juntament amb una reducció significativa de la fatiga. A més, la seva administració oral suposa una comoditat més important per als pacients, eliminant la necessitat d'infusions intravenoses freqüents.
La directora mèdica de Novartis, Lupe Martínez, va manifestar que "aquesta aprovació suposa un avenç important per als pacients amb HPN, que ara disposen d'un tractament oral que millora la seva autonomia i la seva qualitat de vida, i això els permet un control més gran sobre la seva malaltia."