L'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha tractat el primer pacient pediàtric amb la teràpia CAR-T sota la cobertura del Sistema Nacional de Salut. És un infant de 6 anys d'Alacant a qui van diagnosticar una leucèmia limfoblàstica aguda quan tenia 23 mesos i que havia patit dues recaigudes de la malaltia, tot i haver rebut quimioteràpia i un trasplantament de moll d'os. Amb el CAR-T, la malaltia ha remès i l'Álvaro ha començat a fer vida amb normalitat. Aquesta és una teràpia personalitzada molt innovadora que consisteix a 'reprogramar' cèl·lules del pacient contra la leucèmia perquè el propi sistema immunitari ataqui la malaltia. El director mèdic de l'Hospital Sant Joan de Déu, Miquel Pons, parla de "fita" i destaca que la teràpia CAR-T obre la porta a un canvi de paradigma en el tractament del càncer infantil i a una "revolució pels resultats obtinguts fins ara".

L'Hospital Sant Joan de Déu ha administrat la teràpia CAR-T a setze pacients pediàtrics amb leucèmia des del 2016 en assaig clínic i l'Álvaro és el primer infant a l'estat espanyol que ha rebut el tractament finançat pel sistema públic. Novartis ha desenvolupat la teràpia administrada. La cap de la Unitat CAR-T i hematòloga pediàtrica de l'Hospital Sant Joan de Déu, la doctora Susana Rives, afirma que la teràpia s'ha començat a finançar perquè "s'ha acceptat que aquesta nova modalitat de tractament és molt efectiva en pacients que fins ara no tenien una alternativa".

La leucèmia limfoblàstica aguda és el tipus de càncer pediàtric més freqüent i afecta entre 3 i 4 infants de cada 100.000. Les taxes de curació de la malaltia poden arribar a superar el 80% actualment però hi ha pacients que recauen o que no responen als tractaments. Per això, la doctora Rives assenyala que la teràpia CAR-T "està revolucionant" el tractament de la leucèmia limfoblàstica en els infants que no responien a les estratègies convencionals, com són la quimioteràpia o el trasplantament de moll d'os, i que no tenien fins ara altres opcions curatives.

Sant Joan de Déu va ser un dels primers hospitals d'Europa que va començar a treballar amb la teràpia CAR-T el 2016. Més del 80% dels infants que van rebre la teràpia en l'assaig clínic van respondre al CAR-T i el 62% continuen sense rastre de la malaltia als dos anys de l'estudi.

A més, la doctora Rives recalca que els pacients tenen una "gran qualitat de vida" amb aquesta teràpia i que poques setmanes després poden començar a fer vida normal, a diferència d'altres tractaments com el trasplantament.

La teràpia CAR-T consisteix a extreure sang del pacient i a separar-ne els limfòcits T, un tipus de cèl·lules del sistema immunitari. Aquestes cèl·lules es modifiquen al laboratori mitjançant enginyeria genètica per 'reprogramar-les' de manera que, quan es readministren al pacient, siguin capaces de reconèixer l'antigen [substància reconeguda com a estranya per l'organisme] tumoral, atacar-lo i destruir les cèl·lules cancerígenes de manera dirigida.

Tres centes pediàtrics acreditats

Sant Joan de Déu tractarà properament un segon pacient amb aquesta teràpia pionera finançada pel sistema sanitari públic. L'hospital és un dels tres centres pediàtrics acreditats pel Ministeri de Sanitat per administrar CAR-T, juntament amb l'Hospital Universitari Vall d'Hebron i l'Hospital Niño Jesús de Madrid.

El tractament té un cost total d'uns 300.000 euros per pacient. Segons ha indicat el director mèdic de l'hospital en una roda de premsa aquest dijous per explicar l'avanç mèdic, el Ministeri de Sanitat i Novartis han treballat en un acord segons el qual l'import total del tractament s'abonarà si la malaltia ha remès en el pacient als 18 mesos.

Perspectives de futur del CAR-T

La indicació de la teràpia, de moment, és per a pacients que no responen als tractaments i han patit recaigues, si bé la doctora Rives apunta que en el futur CAR-T es podria administrar en fases no tan avançades de la malaltia. Aquesta és una de les perspectives de futur que estan estudiant, si bé encara calen assajos clínics per determinar si avançar aquesta teràpia ofereix avantatges respecte als tractaments convencionals, puntualitza l'hematòloga.

Un dels problemes actuals de la teràpia CAR-T és que presenta una toxicitat important i que pot comportar algunes complicacions, si bé els doctors han assenyalat que es poden manejar amb formació i amb equips multidisciplinaris.

Més enllà del tractament del càncer pediàtric, altres reptes de futur que planteja la teràpia CAR-T és si es pot desenvolupar per a tumors sòlids (ara s'està utilitzant en hematològics). També s'està estudiant una teràpia CAR-T universal, que permetria que els pacients no s'haguessin d'esperar al procés de fabricació dels seus limfòcits T modificats.

Una altra de les incògnites de futur, segons ha plantejat la doctora Rives, és si aquesta teràpia serà sostenible pel sistema públic i de quina manera en cas que en el futur s'estengués a més casos, com en els tumors sòlids.

L'Hospital Sant Joan de Déu és el centre que atén més infants amb càncer actualment a l'estat espanyol i un dels primers d'Europa. El 2018, va tractar 288 casos nous i 61 més per recaigudes o segones opinions. L'hospital està construint actualment el SJD Pediatric Cancer Center Barcelona, un centre d'assistència i investigació traslacional.

"Vida normal plena. Això significa l'escola, extraescolars, anar a aniversaris"

"Avui, per fi, ens han donat el permís per fer vida normal plena. Això significa anar a l'escola, fer extraescolars, anar a aniversaris; incorporar-me a treballar; disfrutar de la vida", ha expressat Marina, la mare de l'Álvaro, aquest dijous després de la visita amb la doctora Rives.

L'Álvaro, que té 6 anys i mig, va rebre el tractament amb CAR-T el febrer i va estar ingressat per prevenció unes dues setmanes. La recuperació va ser molt bona fins que va patir un dels possibles efectes secundaris d'aquesta teràpia, una neurotoxicitat, que va requerir hospitalització. Pocs dies després, però, va rebre l'alta i de seguida van poder anar al supermercat i a jugar al parc, ha recordat la mare.

Marina ha ressaltat que l'Álvaro i el seu germanet han pogut estar junts aquests mesos i que la família ha pogut portar una vida estable, a diferència dels altres tractaments, sobretot quan li van fer el trasplantament de moll d'os. Aleshores l'Álvaro havia de viure com si estigués en una bombolla i quasi no va poder compartir estones amb el seu germà petit, que tenia pocs mesos.

Tot i que la doctora Rives és prudent i assenyala que ha de passar un temps per poder parlar de curació, el cert és que la leucèmia ha remès i no hi ha evidència de la malaltia. I que l'Álvaro i la seva família han començat a tenir aquesta "vida normal plena".