El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha tratado al primer paciente pediátrico con la terapia CAR-T bajo la cobertura del Sistema Nacional de Salud. Es un niño de 6 años de Alicante a quien diagnosticaron una leucemia linfoblástica aguda cuando tenía 23 meses y que había sufrido dos recaídas de la enfermedad, a pesar de haber recibido quimioterapia y un trasplante de muelle de hueso. Con el CAR-T, la enfermedad ha remitido y Álvaro ha empezado a hacer vida con normalidad. Esta es una terapia personalizada muy innovadora que consiste en 'reprogramar' células del paciente contra la leucemia para que el propio sistema inmunitario ataque la enfermedad. El director médico del Hospital Sant Joan de Déu, Miquel Pons, habla de "hito" y destaca que la terapia CAR-T abre la puerta a un cambio de paradigma en el tratamiento del cáncer infantil y a una "revolución por los resultados obtenidos hasta ahora".

El Hospital Sant Joan de Déu ha administrado la terapia CAR-T a dieciséis pacientes pediátricos con leucemia desde el 2016 en ensayo clínico y Álvaro es el primer niño en el estado español que ha recibido el tratamiento financiado por el sistema público. Novartis ha desarrollado la terapia administrada. La cabeza de la Unidad CAR-T y hematóloga pediátrica del Hospital Sant Joan de Déu, la doctora Susana Rives, afirma que la terapia se ha empezado a financiar porque "se ha aceptado que esta nueva modalidad de tratamiento es muy efectiva en pacientes que hasta ahora no tenían una alternativa".

La leucemia linfoblástica aguda es el tipo de cáncer pediátrico más frecuente y afecta entre 3 y 4 niños de cada 100.000. Las tasas de curación de la enfermedad pueden llegar a superar el 80% actualmente pero hay pacientes que recaen o que no responden a los tratamientos. Por eso, la doctora Rives señala que la terapia CAR-T "está revolucionando" el tratamiento de la leucemia linfoblástica en los niños que no respondían a las estrategias convencionales, como son la quimioterapia o el trasplante de muelle de hueso, y que no tenían hasta ahora otras opciones curativas.

Sant Joan de Déu fue uno de los primeros hospitales de Europa que empezó a trabajar con la terapia CAR-T en el 2016. Más del 80% de los niños que recibieron la terapia en el ensayo clínico respondieron al CAR-T y el 62% continúan sin rastro de la enfermedad a los dos años del estudio.

Además, la doctora Rives recalca que los pacientes tienen una "gran calidad de vida" con esta terapia y que pocas semanas después pueden empezar a hacer vida normal, a diferencia de otros tratamientos como el trasplante.

La terapia CAR-T consiste en extraer sangre del paciente y en separar los linfocitos T, un tipo de células del sistema inmunitario. Estas células se modifican en el laboratorio mediante ingeniería genética para 'reprogramarlas' de manera que, cuando se readministran al paciente, sean capaces de reconocer el antígeno [sustancia reconocida como extraña por el organismo] tumoral, atacarlo y destruir las células cancerígenas de manera dirigida.

Tres cien pediátricos acreditados

Sant Joan de Déu tratará próximamente a un segundo paciente con esta terapia pionera financiada por el sistema sanitario público. El hospital es uno de los tres centros pediátricos acreditados por el Ministerio de Sanidad para administrar CAR-T, junto con el Hospital Universitario Vall d'Hebron y el Hospital Niño Jesús de Madrid.

El tratamiento tiene un coste total de unos 300.000 euros por paciente. Según ha indicado el director médico del hospital en una rueda de prensa este jueves para explicar el avance médico, el Ministerio de Sanitat y Novartis han trabajado en un acuerdo según el cual el importe total del tratamiento se abonará si la enfermedad ha remitido en el paciente a los 18 meses.

Perspectivas de futuro del CAR-T

La indicación de la terapia, de momento, es para pacientes que no responden a los tratamientos y han sufrido recaigas, si bien la doctora Rives apunta que en el futuro CAR-T se podría administrar en fases no tan adelantadas de la enfermedad. Esta es una de las perspectivas de futuro que están estudiando, si bien todavía hacen falta ensayos clínicos para determinar si avanzar esta terapia ofrece ventajas con respecto a los tratamientos convencionales, puntualiza la hematóloga.

Uno de los problemas actuales de la terapia CAR-T es que presenta una toxicidad importante y que puede comportar algunas complicaciones, si bien los doctores han señalado que se pueden apañar con formación y con equipos multidisciplinares.

Más allá del tratamiento del cáncer pediátrico, otros retos de futuro que plantea la terapia CAR-T es si se puede desarrollar para tumores sólidos (ahora se está utilizando en hematológicos). También se está estudiando una terapia CAR-T universal, que permitiría que los pacientes no se tuvieran que esperar al procés de fabricación de sus linfocitos T modificados.

Otra de las incógnitas de futuro, según ha planteado la doctora Rives, es si esta terapia será sostenible para|por el sistema público y de qué manera en caso que en el futuro se extendiera a más casos, como en los tumores sólidos.

El Hospital Sant Joan de Déu es el centro que atiende a más niños con cáncer actualmente en el estado español y uno de los primeros de Europa. En el 2018, trató 288 casos nuevos y 61 más por recaídas o segundas opiniones. El hospital está construyendo actualmente el SJD Pediatric Cancer Center Barcelona, un centro de asistencia e investigación traslacional.

"Vida normal plena. Eso significa la escuela, extraescolares, ir a cumpleaños"

"Hoy, por fin, nos han dado el permiso para hacer vida normal plena. Eso significa ir a la escuela, hacer extraescolares, ir a cumpleaños; incorporarme a trabajar; disfrutar de la vida", ha expresado Marina, a la madre de Álvaro, este jueves después de la visita con la doctora Rives.

Álvaro, que tiene 6 años y medio, recibió el tratamiento con CAR-T en febrero y estuvo ingresado por prevención unas dos semanas. La recuperación fue muy buena hasta que sufrió uno de los posibles efectos secundarios de esta terapia, una neurotoxicidad, que requirió hospitalización. Pocos días después, sin embargo, recibió el alta y enseguida pudieron ir al supermercado y a jugar al parque, ha recordado a la madre.

Marina ha resaltado que Álvaro y su hermanito han podido estar juntos estos meses y que la familia ha podido llevar una vida estable, a diferencia de los otros tratamientos, sobre todo cuando le hicieron el trasplante de muelle de hueso. Entonces Álvaro tenía que vivir como si estuviera en una burbuja y casi no pudo compartir ratos con su hermano pequeño, que tenía pocos meses.

Aunque la doctora Rives es prudente y señala que tiene que pasar un tiempo para poder hablar de curación, el cierto es que la leucemia ha remitido y no hay evidencia de la enfermedad. Y que Álvaro y su familia han empezado a tener esta "vida normal llena".