Una nova esperança mèdica s’ha obert per als infants diagnosticats amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B, la variant més comuna d’aquest tipus de càncer en la infància. Un total de vuit nens que havien recaigut i per als quals ja no hi havia cap altre tractament viuen actualment lliures de malaltia i amb una bona qualitat de vida gràcies a una teràpia innovadora desenvolupada íntegrament a l’Estat: la CAR-T tàndem. Els resultats han estat presentats aquest dijous per l’equip liderat pel doctor Antonio Pérez, director de la Unitat CRIS de Teràpies Avançades de Càncer Infantil de l'Hospital Universitario de La Paz de Madrid, en un acte on també han intervingut portaveus de la Fundació Cris contra el Càncer, familiars i pacients. Es tracta de la primera vegada que es presenta a Europa un informe clínic amb aquest enfocament, després que estudis similars hagin estat publicats a la Xina, els Estats Units i el Regne Unit. El tractament representa una segona oportunitat per a infants en situació límit i obre una nova etapa per a la recerca mèdica.
Un total de 12 infants amb leucèmia en fase avançada i sense cap altra alternativa terapèutica han participat en aquest estudi pioner. Tots ells havien deixat de respondre a tractaments previs, inclosa la CAR-T convencional. Després d’un seguiment clínic de vint mesos, els resultats són contundents, amb un 72% de supervivència. Actualment, vuit dels pacients viuen lliures de malaltia i amb una qualitat de vida satisfactòria. El tractament aplicat ha estat una immunoteràpia avançada que consisteix a extreure els limfòcits T del mateix pacient i modificar-los genèticament perquè puguin atacar les cèl·lules tumorals. A diferència de la CAR-T convencional, la CAR-T tàndem s’adreça simultàniament a dos antígens —el CD19 i el CD22—, cosa que permet superar una de les principals causes de fracàs de les teràpies anteriors: la pèrdua d’expressió d’un d’aquests marcadors per part de les cèl·lules canceroses. Amb aquest enfocament, s’ha aconseguit revertir situacions fins ara considerades irreversibles.
La curació completa a l’horitzó
Tot i els resultats esperançadors, Pérez insisteix en la necessitat de prudència. Amb les teràpies CAR-T convencionals, el 80% dels pacients recauen durant el primer any i pràcticament la totalitat al cap de dos. Per això, fixa el punt d’inflexió en un seguiment mínim de cinc anys per considerar que la nova teràpia tàndem pot representar una curació real i duradora. Hi ha dues raons que expliquen per què la nova estratègia no ha funcionat en quatre dels dotze casos. La primera és la baixa expressió dels antígens CD19 i CD22 en algunes cèl·lules canceroses, un fenomen que s’ha batejat com el “petó de la mort”. La segona és que la CAR-T ha persistit molt poc temps. “Cal tenir en compte que aquests nens estan molt tractats, el material de partida que utilitzem són els seus propis limfòcits i molts d'ells no proliferen perquè ja estan molt aixafats per tota la quimioteràpia”, ha dit el doctor. Ara bé, hi ha una gran pega, el seu preu.