Una nueva esperanza médica se ha abierto para los niños diagnosticados con leucemia linfoblástica aguda de células B, la variante más común de este tipo de cáncer en la infancia. Un total de ocho niños que habían recaído y para los cuales ya no había ningún otro tratamiento viven actualmente libres de enfermedad y con una buena calidad de vida gracias a una terapia innovadora desarrollada íntegramente en el Estado: la CAR-T tándem. Los resultados han sido presentados este jueves por el equipo liderado por el doctor Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas de Cáncer Infantil del Hospital Universitario de La Paz de Madrid, en un acto donde también han intervenido portavoces de la Fundación Cris contra el Cáncer, familiares y pacientes. Se trata de la primera vez que se presenta en Europa un informe clínico con este enfoque, después de que estudios similares hayan sido publicados en China, Estados Unidos y el Reino Unido. El tratamiento representa una segunda oportunidad para niños en situación límite y abre una nueva etapa para la investigación médica.
Un total de 12 niños con leucemia en fase avanzada y sin ninguna otra alternativa terapéutica han participado en este estudio pionero. Todos ellos habían dejado de responder a tratamientos previos, incluida la CAR-T convencional. Tras un seguimiento clínico de veinte meses, los resultados son contundentes, con un 72% de supervivencia. Actualmente, ocho de los pacientes viven libres de enfermedad y con una calidad de vida satisfactoria. El tratamiento aplicado ha sido una inmunoterapia avanzada que consiste en extraer los linfocitos T del propio paciente y modificarlos genéticamente para que puedan atacar las células tumorales. A diferencia de la CAR-T convencional, la CAR-T tándem se dirige simultáneamente a dos antígenos —el CD19 y el CD22—, lo que permite superar una de las principales causas de fracaso de las terapias anteriores: la pérdida de expresión de uno de estos marcadores por parte de las células cancerosas. Con este enfoque, se ha conseguido revertir situaciones hasta ahora consideradas irreversibles.
La curación completa en el horizonte
A pesar de los resultados esperanzadores, Pérez insiste en la necesidad de prudencia. Con las terapias CAR-T convencionales, el 80% de los pacientes recaen durante el primer año y prácticamente la totalidad al cabo de dos. Por eso, fija el punto de inflexión en un seguimiento mínimo de cinco años para considerar que la nueva terapia tándem puede representar una curación real y duradera. Hay dos razones que explican por qué la nueva estrategia no ha funcionado en cuatro de los doce casos. La primera es la baja expresión de los antígenos CD19 y CD22 en algunas células cancerosas, un fenómeno que se ha bautizado como el “beso de la muerte”. La segunda es que la CAR-T ha persistido muy poco tiempo. “Hay que tener en cuenta que estos niños están muy tratados, el material de partida que utilizamos son sus propios linfocitos y muchos de ellos no proliferan porque ya están muy machacados por toda la quimioterapia”, ha dicho el doctor. Ahora bien, hay una gran pega, su precio.