Aprovat un nou fàrmac que frena la progressió de l'esclerosi múltiple, el primer d'aquesta mena que ha estat autoritzat a la Unió Europea. Es tracta de Cenrifki (tolebrutinib), de la farmacèutica Sanofi, que aquesta setmana ha rebut el vistiplau de la Comissió Europea per al tractament de l'esclerosi múltiple secundària progressiva (EMSP) per a persones que no hagin patit brots en els últims dos anys. El medicament començarà a comercialitzar-se enguany a Alemanya, en col·laboració amb els equips mèdics, els especialistes en la malaltia i les persones que conviuen amb ella. Aquesta teràpia ja havia estat aprovada a Austràlia i els Emirats Àrabs Units.
Abans de res, preguntem-nos: què és l'EMSP? Es tracta d'una fase de la malaltia en la qual els símptomes i la discapacitat empitjoren de forma gradual amb el pas del temps. En altres paraules, és una etapa especialment incapacitant de la malaltia en la qual les persones experimenten una acumulació continuada de discapacitat, incloent-hi fatiga, deteriorament cognitiu, dificultats de mobilitat i pèrdua d'autonomia personal, sovint sense opcions terapèutiques disponibles. El cost anual associat a la discapacitat derivada de l'esclerosi múltiple sol superar els ingressos mitjans anuals per persona, amb moltes persones que es veuen obligades a reduir la seva jornada laboral o directament a deixar de treballar. A més, fins al 82% de les persones que conviuen amb formes greus de la malaltia depenen de cures informals, fet que amplia l'impacte més enllà del mateix pacient. El problema és que la discapacitat és una de les necessitats mèdiques més importants encara no cobertes, motiu pel qual és tan important l'aprovació de Cenrifki.
Endarrerir la discapacitat
Tolebrutinib és un medicament que es pren un cop al dia i que actua sobre processos inflamatoris presents en el sistema nerviós central, considerats un dels factors relacionats amb l'empitjorament progressiu de la malaltia. El seu objectiu és actuar sobre els mecanismes associats a l'acumulació de discapacitat. La seva aprovació es fonamenta principalment en els resultats de l'assaig clínic Hercules, un estudi internacional en pacients amb EMSP. Segons els resultats d'aquest estudi, el tractament va aconseguir endarrerir de forma significativa l'avenç de la discapacitat en comparació amb un placebo. Les dades també estan contrastades per dos assajos més, Gemini 1 i Gemini 2, fets en pacients amb formes recurrents de la malaltia.
Pel que fa a la seva seguretat, ha estat consistent en tot el programa clínic. Els efectes adversos més freqüents han estat infeccions respiratòries i covid-19, així com alteracions importants en algunes proves relacionades amb la funció hepàtica. Amb tot, les autoritats sanitàries han advertit de la necessitat de fer controls periòdics per vigilar possibles danys en el fetge durant el tractament.