Novartis ha anunciat l'arribada a Espanya d'Adakveo (crizanlizumab), la primera teràpia dirigida per a la prevenció de les crisis vasooclusivas recurrents en la malaltia de cèl·lules falciformes en pacients de 16 anys o majors, després de l'autorització del seu finançament en el Sistema Nacional de Salut.
La malaltia de cèl·lules falciformes, també coneguda com anèmia falciforma o drepanocitosis és una malaltia genètica en la qual els glòbuls vermells es deformen fins a adquirir aparença de falç, la qual cosa entorpeix la circulació sanguínia i causa en el pacient obstruccions vasculars que poden generar esdeveniments intensos i impredictibles anomenats crisis vasooclusivas o de dolor. Aquestes crisis suposen la manifestació més freqüent de la malaltia, constitueixen la primera causa d'hospitalització i estan associades a un risc més gran de mal orgànic i mortalitat.
L'objectiu terapèutic de la malaltia de cèl·lules falciformes és la prevenció d'aquestes crisis. Malgrat els tractaments disponibles, els pacients continuen experimentant crisi i mal orgànic. Adakveo suposa la primera novetat terapèutica des de fa més de 20 anys per a aquesta malaltia. Es tracta del primer i únic medicament biològic, un anticòs monoclonal, que s'uneix a la PÀG-SELECTINA, reduint i prevenint les crisis. La doctora Ana Villegas, hematòloga de l'Hospital Clínic San Carlos de Madrid i presidenta del Grup Espanyol d'Eritropatología de la SEHH, explica que "l'arribada d'Adakveo ofereix una nova opció per prevenir les crisis vasooclusivas, la qual cosa es traduirà en un menor mal orgànic generalitzat, una millor qualitat de vida i una millora global de la supervivència".
La seva aprovació a Europa es va basar en els resultats de l'assaig SUSTAIN, que va mostrar una reducció significativa del 45,3% de la mitjana de la taxa anual de crisi vasooclusivas en comparació amb placebo. Més d'un terç dels pacients tractats amb Adakveo no va tenir crisi durant la fase de tractament, més del doble que els tractats amb placebo. A més, va reduir la mitjana de la taxa anual de dies d'hospitalització en un 41,8%.
Adakveo té designació de medicament orfe per l'Agència Europea del Medicament (EMA). La malaltia de cèl·lules falciformes és una afecció rara a Espanya, però suposa un dels trastorns genètics de la sang més freqüents al món, especialment prevalent en població originària de l'Àfrica i l'Orient Mitjà.
A Espanya, segons el Registre Espanyol d'Hemoglobinopatías, hi ha 826 persones afectades, però s'estima que el nombre real sigui superior. Els pacients normalment pertanyen a minories, són immigrants o tenen un nivell socioeconòmic sota, i sovint s'enfronten a estigmes i una atenció desigual per part de la societat i els sistemes sanitaris.