L'Hospital Clínic de Barcelona ha aconseguit l'autorització d'ús per part de l'Agència Espanyola del Medicament (AEMPS) per al CAR-T ARI-0001, una immunoteràpia capdavantera per a persones amb leucèmia limfoblàstica aguda i resistents als altres tractaments. Es tracta del primer tractament d'aquest tipus públic que es farà al món i el primer desenvolupat íntegrament a Europa aprovat per una agència reguladora.
És el primer en el món d'origen acadèmic, ja que no té una empresa farmacèutica darrere i la indicació és de moment per a majors de 25 anys.
La @AEMPSGOB ha aprobado el #CART ARI-001 del #CLÍNIC para pacientes con leucemia linfoblástica aguda. Hoy lo hemos presentado en rueda de prensa.
— Hospital CLÍNIC (@hospitalclinic) February 10, 2021
👉 Es el primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa autorizado para su uso en pacientes. pic.twitter.com/fl4kWSVdSn
El Clínic ha pogut desenvolupar aquest CAR-T gràcies al projecte impulsat per l'Ari, una noia que va esperonar l'hospital en la investigació de les teràpies cel·lulars abans de morir el 2016. En l'assaig, amb 58 pacients que tenien una esperança de vida de poques setmanes, el 69% continuaven vius al cap d'un any i el 47%, sense la malaltia.
La immunoteràpia del Clínic
La immunoteràpia es basa a dirigir el sistema immunitari de la persona contra les pròpies cèl·lules malignes i estimular les defenses naturals de l’organisme. Representa una forma intel·ligent de combatre la malaltia, ja que són les defenses del propi cos les que lluiten, de forma exclusiva, contra les cèl·lules malignes, de manera que els efectes secundaris són menors. Aquest tipus de tractament ha demostrat ser eficaç allà on altres teràpies han fallat.
L'any 2013, l'Hospital Clínic de Barcelona va iniciar el desenvolupament d'aquesta tecnologia amb la formació d'immunòlegs i altres especialistes clínics als Estats Units. En l'actualitat, i gràcies al finançament assolit a través del Projecte ARI, el Clínic ja ha posat en marxa l’assaig clínic CART19, en què es tracten pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda (LLA), limfoma no-Hodgkin i leucèmia limfàtica crònica (LLC), amb un alt índex d’eficàcia.
En concret, aquesta teràpia de les CAR-T consisteix a col·locar als limfòcits del pacient el gen que codifica el receptor contra la molècula CD19 del tumor. Un cop expressen aquesta molècula, els limfòcits s'expandeixen i, quan ja n'hi ha molts, es reintrodueixen en el pacient perquè actuïn contra el tumor.