El Hospital Clínic de Barcelona ha conseguido la autorización de uso por parte de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para el CAR-T ARI-0001, una inmunoterapia puntera para personas con leucemia linfoblástica aguda y resistentes a los demás tratamientos. Se trata del primer tratamiento público de este tipo que se hará en el mundo y el primero desarrollado íntegramente en Europa aprobado por una agencia reguladora.
Es el primero en el mundo de origen académico, ya que no tiene una empresa farmacéutica detrás, y la indicación es de momento para mayores de 25 años.
La @AEMPSGOB ha aprobado el #CART ARI-001 del #CLÍNIC para pacientes con leucemia linfoblástica aguda. Hoy lo hemos presentado en rueda de prensa.
— Hospital CLÍNICO (@hospitalclinic) February 10, 2021
👉 Es el primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa autorizado para su uso en pacientes. pic.twitter.com/fl4kWSVdSn
El Clínic ha podido desarrollar este CAR-T gracias al proyecto impulsado por Ari, una chica que animó al hospital en la investigación de las terapias celulares antes de morir en el 2016. En el ensayo, con 58 pacientes que tenían una esperanza de vida de pocas semanas, el 69% continuaban vivos al cabo de un año y el 47% sin la enfermedad.
La inmunoterapia del Clínic
La inmunoterapia se basa en dirigir el sistema inmunitario de la persona contra las propias células malignas y estimular las defensas naturales del organismo. Representa una forma inteligente de combatir la enfermedad, ya que son las defensas del propio cuerpo las que luchan, de forma exclusiva, contra las células malignas, con lo que los efectos secundarios son menores. Este tipo de tratamiento ha demostrado ser eficaz allí donde otras terapias han fallado.
En el año 2013, el Hospital Clínic de Barcelona inició el desarrollo de esta tecnología con la formación de inmunólogos y otros especialistas clínicos en los Estados Unidos. En la actualidad, y gracias a la financiación alcanzada a través del Proyecto ARIO, el Clínic ya ha puesto en marcha el ensayo clínico CART19, en el que se tratan pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA), linfoma no Hodgkin y leucemia linfática crónica (LLC), con un alto índice de eficacia.
En concreto, esta terapia de las CAR-T consiste en colocar en los linfocitos del paciente el gen que codifica el receptor contra la molécula CD19 del tumor. Una vez expresan esta molécula, los linfocitos se expanden y, cuando ya hay muchos, se reintroducen en el paciente para que actúen contra el tumor.