El Ministeri de Sanitat ha aprovat el finançament en el Sistema Nacional de Salut de Jakavi (ruxolitinib) de Novartis per al tractament de pacients majors de 12 anys amb malaltia de l'empelt contra el receptor (EICR) aguda o crònica tractats prèviament amb corticoesteroides o altres tractaments sistèmics. Es tracta del primer i únic inhibidor de JAK 1/2 autoritzat a Europa que proporciona una alternativa terapèutica eficaç per a aquests pacients.

L'EICR és una de les complicacions més greus del trasplantament de progenitors hematopoètics, i està associada a un elevat risc de mort i gran impacte en qualitat de vida dels pacients. Aquest tipus de trasplantaments és un tractament habitual i, moltes vegades, l'única opció curativa per a diverses malalties hematològiques, incloent certs tipus de leucèmies i limfomes. Tanmateix, aproximadament el 59% dels pacients que se sotmeten a aquest tipus de trasplantaments desenvolupen EICR aguda o crònica.

Aquesta complicació sorgeix quan unes cèl·lules immunològiques del donant (limfòcits T) reaccionen amb proteïnes a les cèl·lules de l'hoste i les ataquen desencadenant una important reacció autoimmune o inflamatòria causant dany en diversos òrgans i teixits. Els afectats per aquesta afecció poden experimentar símptomes a la pell, el tracte gastrointestinal, el fetge, principalment en l'EICR aguda, mentre que l'EICR crònica es caracteritza per una lesió tissular progressiva i fibrosi afectant un ventall d'òrgans més gran com la boca, els ulls, els genitals, els pulmons, i les articulacions, posant en risc la vida del pacient.

La doctora Anna Sureda, presidenta de la Societat Europea de Trasplantament de Sang i Medul·la Òssia i cap de Servei d'Hematologia i del Programa de Trasplantament de Cèl·lules Mare Hematopoètiques en l'Institut Català d'Oncologia, assenyala que "el tractament de l'EICR és multidisciplinari a causa de l'afectació de diferents òrgans , especialment en les formes cròniques. Actualment, el tractament estàndard de primera línia continua sent l'ús de corticoides. Tot i així, aproximadament la meitat dels pacients fracassen a causa de resistència o intolerància als mateixos. És per això, que l'abordatge d'aquests pacients continua suposant una gran necessitat mèdica no coberta." Fins a l'arribada de Jakavi, els pacients s'enfrontaven a un pronòstic incert a causa de l'escassetat d'opcions terapèutiques efectives.

En paraules de Lupe Martínez, directora Médica de Novartis, "l'arribada de Jakavi per a l'EICR a Espanya marca una nova fita en el nostre compromís d'aportar innovació als pacients que més ho necessiten. Amb la nova indicació del fàrmac volem contribuir a redefinir el tractament dels pacients que, després d'un procés tan dur com un trasplantament, es veuen afectats per aquesta malaltia i no troben solucions eficaces. Esperem que la disponibilitat d'aquesta nova opció terapèutica marqui una diferència significativa en la vida de les persones que s'enfronten a un desafiament de salut tan complex".

L'aprovació del tractament per a l'EICR es basa en els prometedors resultats dels assajos clínics pivotales de Fase III REACH2 (per a la EICRa) i REACH3 (en EICRc). Aquests assajos van demostrar la superioritat de ruxolitinib en la taxa de resposta global (TRG), en comparació amb la millor teràpia disponible (MTD). En l'estudi REACH2, el fàrmac de Novartis va mostrar una TRG del 62% el dia +28, en comparació amb el 39% amb la MTD. Mentrestant, l'estudi REACH3 va reflectir una TRG superior en la setmana 24 (50% davant el 26%) amb una millor TRG en qualsevol moment fins al dia 28 més elevada (76% davant el 60%), en comparació amb la MTD, en pacients amb EICR crònica refractaris/dependents a corticoesteroides.