Un estudio internacional ha demostrado la seguridad y la eficacia del avapritinib, una nueva terapia dirigida en el tratamiento de los tumores avanzados del estroma gastrointestinal (GIST) con una mutación concreta, la PDGFRA D842V. En este trabajo ha participado el Vall de Hebrón Instituto de Oncología (VHIO). Los resultados se han publicado en la revista The Lancet Oncology.
Un gran éxito
En el estudio participaron 56 pacientes con GIST con la mutación PDGFRA D842V, y 55 obtuvieron una reducción tumoral, con casi el 90% de éxito en una respuesta parcial o completa. El 96% de los pacientes que participaron tenían enfermedad metastática, y hasta el 61%, enfermedad clínicamente avanzada. Hasta ahora, la experiencia con otros fármacos como el imatinib, el sunitinib y el regorafenib –todos inhibidores de tipo 2– había demostrado una actividad escasa o nula en este tipo de pacientes.
El GIST, un tipo de sarcoma, es un tumor muy poco frecuente (solo representa entre un 1 y un 3% de todos los tumores malignos gastrointestinales), y eso hace que haya pocos estudios clínicos para encontrar fármacos activos. Hasta el 85% de los pacientes presentan una mutación oncogénica en un receptor tirosina-cinasa, que puede estar en el gen KIT o en el PDGFRA, de manera que ambos genes se convirtieron en una diana ideal para el desarrollo de nuevos tratamientos.
Un fármaco eficaz
La aparición del imatinib a principios de siglo XXI revolucionó el tratamiento, ya que los pacientes con GIST metastático o irresecable pasaron de tener un cáncer uniformemente letal a sufrir una enfermedad manejable, con respuestas duraderas y una supervivencia general mejor. Ahora bien, los pacientes con la mutación PDGFRA D842V no se beneficiaban en absoluto ni del imatinib ni de posteriores inhibidores tirosina-cinasa aprobados. El avapritinib ha sido diseñado para atacar esta mutación concreta de resistencia de manera potente y selectiva.
Según el oncólogo médico del Hospital Universitario Vall d'Hebron César Serrano, "eso supone un paso más en el desarrollo de la medicina de precisión en el cáncer. Nuevamente hemos conseguido que una mutación concreta se convierta en una diana terapéutica que nos ha permitido desarrollar un tratamiento efectivo".
El ensayo está en fase 1, en el cual se evalúa la seguridad. El nuevo fármaco ha sido aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), y está en fase de revisión por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).