Aprobado un nuevo fármaco que frena la progresión de la esclerosis múltiple, el primero de este tipo que ha sido autorizado en la Unión Europea. Se trata de Cenrifki (tolebrutinib), de la farmacéutica Sanofi, que esta semana ha recibido el visto bueno de la Comisión Europea para el tratamiento de la esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP) para personas que no hayan sufrido brotes en los últimos dos años. El medicamento comenzará a comercializarse este año en Alemania, en colaboración con los equipos médicos, los especialistas en la enfermedad y las personas que conviven con ella. Esta terapia ya había sido aprobada en Australia y los Emiratos Árabes Unidos.
Antes de nada, preguntémonos: ¿qué es la EMSP? Se trata de una fase de la enfermedad en la que los síntomas y la discapacidad empeoran de forma gradual con el paso del tiempo. En otras palabras, es una etapa especialmente incapacitante de la enfermedad en la que las personas experimentan una acumulación continuada de discapacidad, incluyendo fatiga, deterioro cognitivo, dificultades de movilidad y pérdida de autonomía personal, a menudo sin opciones terapéuticas disponibles. El coste anual asociado a la discapacidad derivada de la esclerosis múltiple suele superar los ingresos medios anuales por persona, con muchas personas que se ven obligadas a reducir su jornada laboral o directamente a dejar de trabajar. Además, hasta el 82% de las personas que conviven con formas graves de la enfermedad dependen de cuidados informales, hecho que amplía el impacto más allá del propio paciente. El problema es que la discapacidad es una de las necesidades médicas más importantes todavía no cubiertas, motivo por el cual es tan importante la aprobación de Cenrifki.
Retrasar la discapacidad
Tolebrutinib es un medicamento que se toma una vez al día y que actúa sobre procesos inflamatorios presentes en el sistema nervioso central, considerados uno de los factores relacionados con el empeoramiento progresivo de la enfermedad. Su objetivo es actuar sobre los mecanismos asociados a la acumulación de discapacidad. Su aprobación se fundamenta principalmente en los resultados del ensayo clínico Hercules, un estudio internacional en pacientes con EMSP. Según los resultados de este estudio, el tratamiento consiguió retrasar de forma significativa el avance de la discapacidad en comparación con un placebo. Los datos también están contrastados por dos ensayos más, Gemini 1 y Gemini 2, realizados en pacientes con formas recurrentes de la enfermedad.
En cuanto a su seguridad, ha sido consistente en todo el programa clínico. Los efectos adversos más frecuentes han sido infecciones respiratorias y covid-19, así como alteraciones importantes en algunas pruebas relacionadas con la función hepática. Con todo, las autoridades sanitarias han advertido de la necesidad de realizar controles periódicos para vigilar posibles daños en el hígado durante el tratamiento.