La leucemia mieloide aguda es el tipo más común de leucemia entre las personas adultas. Es un cáncer de los glóbulos blancos que se origina en la médula ósea cuando los mieloblastos reemplazan a las células sanguíneas sanas y dificultan que la sangre cumpla su función. En la leucemia mielógena aguda hay demasiados tipos específicos de glóbulos blancos llamados mieloblastos.

El Vall d'Hebron Instituto de Oncología (VHIO), que forma parte del Campus Vall d’Hebron, ha participado en un ensayo satisfactorio que se ha llevado a cabo con un nuevo inhibidor de LSD1, iadademstat, que ha mostrado su seguridad y tolerabilidad por primera vez en humanos como tratamiento en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) refractaria o resistente al tratamiento en primera línea con quimioterapia.

Hospital Vall d'HebronEl Vall d'Hebron Instituto de Oncología ha abierto la puerta de nuevas esperanzas para enfermos de leucemia mieloide

Se trata de una alternativa terapéutica que puede abrir una puerta de esperanza para pacientes con un mal pronóstico. El inhibidor Iadademstat, una molécula que interviene en la metilación del ADN e induce la diferenciación de las células leucémicas, ha mostrado resultados positivos en la fase I no randomizada del ensayo clínico abierto ORY-1001, que evaluaba su seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y actividad antileucémica en dos cohortes de pacientes.

Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Journal of Clinical Oncology, perteneciente a la Sociedad Americana de Oncología Clínica.

La primera autora de este estudio es la Dra. Olga Salamero, hematóloga en el Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigadora del Grupo de Hematología Experimental del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO). La LMA es una enfermedad cuya mediana de edad son 70 años y presenta muy mal pronóstico para la mayoría de las pacientes, particularmente aquellos que no pueden recibir tratamientos de poliquimioterapia intensivos y trasplante de médula ósea. Para estos pacientes, el tratamiento en los últimos años se basa en el empleo de hipometilantes en monoterapia, con una tasa de respuestas inferior al 20% y de duración muy limitada.

El estudio

El objetivo principal del estudio fue determinar la dosis máxima tolerada, segura y eficaz para todos los pacientes. Para ello se dividió a los pacientes en dos grupos, 27 en la fase de escalada de dosis siguiendo el esquema habitual de reclutamiento en cohortes de pocos pacientes (3+3), y 14 pacientes adicionales en la fase de extensión.

Teniendo en cuenta la relación entre el objetivo del fármaco y los efectos secundarios, se escogió la dosis de 140 µg/m2/d de Iadademstaten monoterapia, administrado vía oral los días 1 a 5 de cada semana, de forma continua, salvo toxicidad que obligase a parar el fármaco. 

Leucemia mieloide al microscopioLos resultados del ensayo se han mostrado exitosos

“Como es de esperar en los tratamientos de esta enfermedad, todos los pacientes presentaron algún efecto adverso en el curso del estudio, aunque destaca que la mayoría no se relacionaron con el fármaco y no se observó toxicidad extrahematológica destacable. Esto supone que el fármaco podría ser un buen candidato para combinar con otros fármacos activos en LMA que recientemente están surgiendo, justifica la Dra. O. Salamero. En el trabajo también han participado la Dra. Cecilia Carpio, de la unidad de ensayos clínicos del grupo de investigación, y el Dr. Francesc Bosch, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Vall d’Hebron.

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